«УЖЕ НЕ ПРИГОВОР»

Генная терапия восстановит движения рук после повреждения спинного мозга

Зная важность спинного мозга для полноценного функционирования нашего организма, мы все понимаем, что травма с его повреждением – это паралич. Когда спинной мозг поврежден, он образует рубцовую (соединительную) ткань, не позволяющую создаваться новой нервной ткани. Можно сказать, что стереотип «повреждение спинного мозга = параличу навсегда» достаточно прочно закреплен в умах людей, как одна из наиболее страшных бед, которая может нас постигнуть. Однако, наука не стоит на месте, а движется семимильными шагами в сторону борьбы за наше светлое будущее. Пока успехи не глобальны, но однозначно положительны.

Генная терапия способствует выработке фермента хондритиназы, который разрушает рубцовую ткань и позволяет нейронам регенерироваться. С подобным заявлением в середине июня 2018 года выступили исследователи Лондонского королевского колледжа (King’s College London, Великобритания).

Восстановление повреждений методом генной терапии не является полностью безопасным, поскольку может повлечь неконтролируемую экспрессию генов (процесс, в ходе которого наследственная информация от гена (последовательности нуклеотидов ДНК) преобразуется в функциональный продукт — РНК или белок). Именно этот процесс удалось приостановить ученым из Англии — «выключить» гены после проведения лечения.

Фермент хондритиназа, который разрушает соединительную ткань и позволяет нейронам регенерироваться, доставляется с помощью двойной векторной системы доставки, которая включает и выключает гены посредством антибиотика доксициклина. Для того чтобы избежать вмешательства иммунной системы, ученые скрыли генный выключатель. «Мы спрятали генный ключ, используя «стелс-ген», согласно заявлению команды ученых.

Данный метод был успешно использован на лабораторных грызунах с повреждениями спинного мозга, схожими с типами повреждений, которые переносят люди после травматических событий (падений, автомобильно-транспортные происшествий, аварий и катастроф и др.). В ходе исследования ученые наблюдали значительное повышение активности в спинном мозге и улучшение в проведении возбуждения по аксонам и движениях во время подъема по лестнице.

К сожалению, по состоянию на сегодня озвученный метод требует существенных доработок, прежде чем его можно будет использовать для лечения людей, поскольку некоторое количество гена хондритиназы остается активным даже после выключения. Но хорошей новостью является то, что ученые продолжают свою работу в направлении полной блокировки генов и обещают в ближайшее время перейти к исследованиям на других животных.

Информация о доклинических испытаниях дает надежду и имеет важное значение для парализованных пациентов, для которых восстановление функции верхних конечностей подарит некоторую независимость.

Источник FierceBiotech, Gene therapy with ‘off switch’ restores hand movement in rats with spinal cord injury